筋強直性ジストロフィー1型(DM1)の低分子治療薬

Concept

DM1の治療薬候補となる新規化合物JM642. JM642は異常伸長CUGリピートRNAに結合し、DM1に関連するスプライシング異常を改善する。

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Back ground

研究者らは、異常伸長RNAを標的としたさまざまな化合物を開発してきた。本プロジェクトにおいてCUGリピートを標的とした化合物構造をデザインし、スクリーニングアッセイによりJM642を見出した。

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Data

JM642のスプライシング異常改善高価をDM1モデル細胞およびDM1モデルマウスにおいて確認した。

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​Expectations

Suggestions

●Would you consider to license / join collaboration research ? 

●We disclose more data and discussion with the researcher under CDA.

●If you hope the feasibility study of JM642 under MTA, please let us know.

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Publication

●Nakatani, K., Matsumoto, J., Nakamori, M., Okamoto, T., Murata, A. and Dohno, C. (2020), The dimeric form of 1,3‐diaminoisoquinoline derivative rescued the mis‐splicing of Atp2a1 and Clcn1 genes in myotonic dystrophy type 1 mouse model. Chem. Eur. J.. Accepted Author Manuscript.

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​​案件担当：太田